24 november 2024
En sällsynt och potentiellt dödlig hudsjukdom, toxisk epidermal nekrolys (TEN), har för första gången botats hos patienter, enligt en internationell forskargrupp ledd av biokemister vid Max Planck-institutet i Tyskland. Behandlingen har gett hopp om en framtida standardterapi för en sjukdom med hög dödlighet och allvarliga komplikationer.
Vad är TEN?
TEN börjar som ett till synes ofarligt utslag, men utvecklas snabbt till att över 30 procent av kroppens hud blåsar upp och lossnar i ark. Processen startar ofta i ansiktet och sprider sig till mun, ögon och könsorgan. Komplikationer som infektioner, organkollaps och lunginflammation är vanliga, och en tredjedel av de drabbade avlider.
TEN utlöses av en immunreaktion mot mediciner och är kopplad till över 200 läkemedel. Tillståndet är mycket ovanligt och drabbar uppskattningsvis en till två miljoner människor per år, men är vanligare hos personer med hiv och kvinnor.
Genombrott i behandlingen
Forskargruppen behandlade sju patienter med TEN eller dess mildare form, Stevens-Johnsons syndrom (SJS), med JAK-hämmare – en klass av läkemedel som dämpar överaktiva immunvägar. Alla patienter svarade snabbt och effektivt på behandlingen utan några rapporterade biverkningar.
En av de behandlade var en 59-årig man som utvecklade TEN på 35 procent av kroppen efter att ha börjat behandling mot lungcancer. Hans överlevnadsrisk uppskattades till endast 40 procent. Efter att ha fått JAK-hämmare stoppades sjukdomens utveckling, och på 16 dagar var han nästan helt återställd.
Hur fungerar JAK-hämmare?
Forskarna identifierade sex proteiner i JAK/STAT-vägen som driver inflammationen och hudens skador vid TEN. Genom att blockera denna signaleringsväg med JAK-hämmare lyckades de stoppa sjukdomens progression.
Prekliniska studier på möss visade att infektionerna förbättrades märkbart redan en till tre dagar efter behandling med läkemedlen.
Vägen framåt
Den framgångsrika behandlingen av de sju patienterna är en banbrytande utveckling som öppnar för kliniska prövningar. Forskarna är optimistiska över att detta kan bli en standardbehandling för TEN och SJS i framtiden.
– Att kunna stoppa sjukdomens utveckling snabbt, som vi sett i vår studie, kan revolutionera vården för patienter med detta livshotande tillstånd, säger Holly Anderton, forskare vid Walter and Eliza Hall-institutet i Australien.
En hoppfull framtid
Detta genombrott markerar ett viktigt steg mot en effektiv behandling av TEN, som hittills krävt månader av återhämtning och behandling som liknar den för brännskador.
Källa: Max Planck Institute, ScienceAlert
Taggar: toxisk epidermal nekrolys, TEN, JAK-hämmare, hudsjukdom, medicinska genombrott