Flera innovativa kliniska prövningar pågår nu för att testa stamcellsbaserade behandlingar för Parkinsons sjukdom, där målet är att ersätta de dopaminproducerande neuroner som förloras vid sjukdomen.
Autolog stamcellstransplantation vid Mass General Brigham
En banbrytande fas 1-studie vid Mass General Brigham undersöker en behandlingsmetod där patientens egna stamceller omprogrammeras för att ersätta skadade dopaminceller i hjärnan17. Denna första studie av sitt slag med autolog stamcellstransplantation har hittills behandlat tre patienter vid Brigham and Women’s Hospital, med planer att inkludera totalt sex deltagare1.
Behandlingen använder stamceller som härletts från patientens eget blod och omvandlats till inducerade pluripotenta stamceller (iPSCs). Dessa celler omprogrammeras sedan till specifika dopaminerga neuroner som är redo för transplantation7. En fördel med denna autologa transplantationsmetod är att den undviker behovet av immunsuppressiva behandlingar, vilket är nödvändigt när celler från andra donatorer används1.
Patienterna kommer att följas i 12 månader och längre för att fastställa procedurens säkerhet och övervaka eventuella förbättringar. Efter de första sex patienterna i fas 1-studien hoppas forskarna kunna utöka och rekrytera fler patienter som en del av en fas 2A-studie1.
STEM-PD-prövningen i Sverige och Storbritannien
En annan banbrytande studie, STEM-PD, genomförs vid Skånes universitetssjukhus i Lund. Den första patienten transplanterades i februari 2023, och studien har nu slutfört doseringen av de första fyra patienterna med en lägre dos celler (3,5 miljoner celler per putamen/7 miljoner totalt)34.
Baserat på säkerhetsdata har studien nu gått vidare till att dosera nästa fyra patienter med en högre dos celler (7 miljoner celler per putamen/14 miljoner totalt)3. Den första patienten i kohorten med högre dos har nu transplanterats, och de återstående tre patienterna kommer att transplanteras under 2024 och följas i 36 månader4.
Det primära målet med STEM-PD-prövningen är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av stamcellsprodukten under ett år efter transplantation. Hittills har inga oroande biverkningar rapporterats och alla patienter mår bra3. Sekundära mål inkluderar bedömning av transplanterade cellers överlevnad genom dopamin-PET-bildtagning samt utvärdering av klinisk effekt tre år efter transplantation4.
PET-bildtagning av patienternas hjärnor 6-12 månader efter transplantation visar tecken på dopamincellsöverlevnad, även om det fortfarande är för tidigt att utvärdera kliniska effekter3. Prövningen godkändes av Läkemedelsverket i oktober 2022 och av brittiska Medicines & Healthcare products Regulatory Agency i oktober 2023, vilket möjliggör inkludering av brittiska patienter i den andra kohorten34.
Fas 3-prövning med bemdaneprocel
Bayer AG och BlueRock Therapeutics har tillkännagivit detaljer om en fas 3-registreringsstudie kallad exPDite-2, som kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av bemdaneprocel, en experimentell cellterapi som ersätter förlorade dopaminproducerande neuroner hos patienter med Parkinsons sjukdom5.
Denna studie, som är den första i sitt slag inom området, förväntas börja under första halvåret 2025. Den kommer att vara en randomiserad, skenkontrollerad dubbelblind studie med cirka 102 patienter med måttliga nivåer av sjukdomen5.
Framtidsutsikter
Dessa stamcellsbaserade terapier har potential att förändra hur vi behandlar Parkinsons sjukdom. Om terapin fungerar hoppas forskarna att patienterna med tiden kan minska sin dopaminerga medicinering och återfå viss motorisk funktion utan medicinering6.
Forskarna bakom STEM-PD-produkten har beskrivit detta som ett viktigt steg mot att göra stamcellsterapier för Parkinsons sjukdom tillgängliga för patienter8. Samtidigt representerar den autologa stamcellsbehandlingen som testas vid Mass General Brigham en annan lovande metod som kan undvika immunsuppression.
Dessa kliniska prövningar markerar betydande framsteg inom stamcellsterapi för Parkinsons sjukdom, med potential att erbjuda nya behandlingsalternativ för patienter som lider av denna neurodegenerativa sjukdom.
Citations:
- https://nrtimes.co.uk/clinical-trial-tests-novel-stem-cell-treatment-for-parkinsons-disease/
- https://parkinsonsnewstoday.com/news/phase-1-trial-stem-cell-therapy-seeking-three-parkinsons-patients/
- https://vard.skane.se/en/skane-university-hospital/about-us/news/update-stem-pd-clinical-trial–stem-cell-based-transplant-for-parkinsons-disease/
- https://www.stemcellcenter.lu.se/article/update-stem-pd-clinical-trial-stem-cell-based-transplant-parkinsons-disease
- https://www.neurologylive.com/view/cell-therapy-bemdaneprocel-advances-phases-3-registrational-trial-parkinson-disease
- https://renew.ku.dk/latest-news/2023/behind-the-scenes-of-a-novel-stem-cell-therapy-for-parkinsons-disease/
- https://www.massgeneralbrigham.org/en/about/newsroom/press-releases/clinical-trial-novel-stem-cell-treatment-for-parkinsons
- https://renew.science/stories/behind-the-scenes-of-a-novel-stem-cell-therapy-for-parkinsons-disease/
- https://finance.yahoo.com/news/stem-cell-exosome-innovations-infinite-123700097.html
- https://www.sciencedaily.com/releases/2025/03/250309203153.htm
- https://clinicaltrials.ucsd.edu/parkinsons-disease
- http://www.psychiatrictimes.com/view/phase-1-clinical-trial-launched-examines-safety-efficacy-of-stem-cell-treatment-for-parkinson-disease
- https://www.labmanager.com/clinical-trial-tests-novel-stem-cell-treatment-for-parkinson-s-disease-33693
- https://www.bluerocktx.com/bluerock-therapeutics-advances-investigational-cell-therapy-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease-to-registrational-phase-iii-clinical-trial/
- https://www.psychiatrictimes.com/view/phase-1-clinical-trial-launched-examines-safety-efficacy-of-stem-cell-treatment-for-parkinson-disease
- https://www.stemcellcenter.lu.se/article/closer-look-making-novel-stem-cell-therapy-parkinsons-disease
- https://www.ivanhoe.com/news_flash/clinical-trial-tests-novel-stem-cell-treatment-for-parkinsons-disease-click-here/
- https://magazine.ingentium.com/2025/03/10/clinical-trial-tests-novel-stem-cell-treatment-for-parkinsons-disease/
- https://worldstemcellsummit.com/2025/03/11/novel-stem-cell-therapy-repairs-irreversible-corneal-damage-in-clinical-trial/
Answer from Perplexity: pplx.ai/share
