En ny banbrytande genterapi har visat sig kunna vända hjärtsvikt och återställa hjärtats pumpförmåga i stora djurmodeller, vilket beskrivs som en “oöverträffad återhämtning” av hjärtfunktionen25689. Behandlingen bygger på att återställa nivåerna av det livsviktiga proteinet cardiac bridging integrator 1 (cBIN1) i hjärtmuskelceller, ett protein som är avgörande för hjärtats normala struktur och funktion569.
Så fungerar behandlingen
- Forskarna använder ett ofarligt virus för att leverera en extra kopia av cBIN1-genen direkt till hjärtcellerna via blodomloppet59.
- I studien, där grisar med hjärtsvikt behandlades, överlevde samtliga behandlade djur hela sexmånadersperioden – en period där obehandlade djur normalt dör inom några månader59.
- Hjärtats pumpförmåga förbättrades med 30 %, vilket är betydligt mer än de 5–10 % som setts med tidigare behandlingar569.
- Utöver förbättrad funktion syntes även så kallad “reverse remodeling”: hjärtat återgick till en mer normal storlek och struktur, och tecken på hjärtsvikt minskade569.
Varför är detta unikt?
Traditionell behandling av hjärtsvikt syftar enbart till att lindra symtom och bromsa sjukdomsförloppet, eftersom tillståndet hittills betraktats som irreversibelt utan hjärttransplantation569. Den nya genterapin visar, för första gången, att det är möjligt att reparera och återställa hjärtats funktion på cellnivå genom att återställa cBIN1-nivåerna569.
Nästa steg
- Forskargruppen arbetar nu med att anpassa terapin för människa och planerar att ansöka om tillstånd för kliniska prövningar under hösten 202559.
- Säkerhetsstudier och toxikologiska tester återstår innan metoden kan testas på patienter59.
Sammanfattning
“I hjärtsviktsforskningens historia har vi aldrig sett en sådan effekt. Det är som natt och dag jämfört med tidigare behandlingar,” säger Dr. Robin Shaw, en av forskarna bakom studien59.
Om resultaten håller i sig i kommande studier på människa kan detta innebära en revolution för behandlingen av hjärtsvikt, en sjukdom som drabbar miljontals människor världen över och idag saknar bot utöver transplantation69.
Citations:
- https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12013834/
- https://scitechdaily.com/?p=467561
- https://www.eurekalert.org/news-releases/1079807
- https://www.news-medical.net/news/20250220/Breakthrough-in-gene-therapy-could-help-protect-against-heart-arrhythmias.aspx
- https://healthcare.utah.edu/newsroom/news/2024/12/new-gene-therapy-reverses-heart-failure-large-animal-model
- https://www.synbiobeta.com/read/heart-failure-may-soon-be-reversible-with-new-gene-therapy
- https://blogs.bcm.edu/2025/03/06/from-the-labs-breakthrough-cardiac-regeneration-research-offers-hope-for-the-treatment-of-ischemic-heart-failure/
- https://regmedfoundation.org/2025/01/09/new-gene-therapy-reverses-heart-failure-in-large-animal-model/
- https://scienceblog.com/550153/new-gene-therapy-shows-unprecedented-heart-failure-recovery-in-large-animal-study
Answer from Perplexity: pplx.ai/share
