Forskare vid Korea Advanced Institute of Science and Technology (KAIST) har utvecklat ett banbrytande läkemedel som återställer synen genom att inducera regenerering av näthinnans nervceller. Detta markerar den första långsiktiga neurala regenereringen i däggdjursnäthinnor. Behandlingen fungerar genom att blockera PROX1-proteinet, en nyckelhämmare av näthinnans regenerering, och har visat bestående effekter i musmodeller av näthinnesjukdomar.
PROX1-proteinet identifierat som en regenerationsblockerare
I denna studie identifierade forskarteamet PROX1-proteinet som en central hämmare av Müller-glia-cellernas dedifferentiering i däggdjur. PROX1 är ett protein som finns i neuroner i näthinnan, hippocampus och ryggmärgen, där det undertrycker proliferation av neurala stamceller och främjar differentiering till neuroner.
Forskarna upptäckte att PROX1 ackumuleras i skadade Müller-glia-celler i musnäthinnor, men är frånvarande i de högst regenerativa Müller-glia-cellerna hos fiskar. Vidare visade de att PROX1 i Müller-glia-celler inte syntetiseras internt utan istället tas upp från omgivande neuroner, som misslyckas med att bryta ner och istället utsöndrar proteinet.
Framtida implikationer
Denna studie markerar den första framgångsrika induktionen av långsiktig neural regenerering i däggdjursnäthinnor, vilket erbjuder nytt hopp för patienter med degenerativa näthinnesjukdomar som tidigare saknat behandlingsalternativ. Celliaz Inc., ett bioteknikföretag grundat av Professor Jin Woo Kims forskningslabb, utvecklar för närvarande denna terapi för tillämpning på olika degenerativa näthinnesjukdomar som för närvarande saknar effektiva behandlingar. Företaget siktar på att inleda kliniska prövningar senast 2028.
Referenser
FAKTA
Müller-glia-celler: Stödjeceller i näthinnan som spelar en roll i dess struktur och funktion. I vissa djurarter kan dessa celler dedifferentiera till neurala progenitorceller och bidra till regenerering av näthinnan.
Dedifferentiering: Processen där specialiserade celler återgår till ett mindre differentierat tillstånd, vilket gör det möjligt för dem att utvecklas till olika celltyper.
Retinitis pigmentosa: En grupp av ärftliga sjukdomar som orsakar progressiv degeneration av näthinnan, vilket leder till synförlust.
