Forskare har utvecklat en ny genredigeringsteknik som kan integrera hela gener i mänskligt DNA. Denna metod, som bygger på CRISPR-associerade proteiner, har potential att revolutionera behandlingen av genetiska sjukdomar som orsakas av olika mutationer i samma gen.(Live Science)
Begränsningar med traditionell CRISPR
Traditionella CRISPR-tekniker fungerar som ”molekylära saxar” som klipper DNA för att korrigera specifika mutationer. Men många genetiska sjukdomar, som cystisk fibros, kan orsakas av tusentals olika mutationer i samma gen. Att utveckla en unik behandling för varje mutation är både tidskrävande och resursintensivt.
Den nya metoden: Insättning av fungerande gener
Den nya tekniken, som beskrivs i tidskriften Science, möjliggör insättning av en komplett, fungerande gen direkt i genomet. Genom att använda riktad evolution har forskarna skapat ett genredigeringssystem som kan placera den nya genen ”uppströms” om den defekta genen i DNA. Detta innebär att en enda behandling kan ersätta en trasig gen, oavsett vilken mutation som orsakat sjukdomen.(Live Science)
Fördelar och framtida tillämpningar
Denna metod kan förenkla utvecklingen av genterapier för sjukdomar med många olika mutationer, vilket kan leda till snabbare och mer kostnadseffektiva behandlingar. Även om tekniken hittills endast testats i laboratoriemiljö på mänskliga celler, visar resultaten stor potential för framtida kliniska tillämpningar.
Källor:
- Live Science: New CRISPR alternative can ’install’ whole genes, paving the way to treatment for many genetic disorders(Live Science)
- Science: A new gene editor enables insertion of whole genes into the genome(Live Science)
